诺华集团：为创新型细胞和基因疗法在中国落地做好准备（下）_1

诺华集团：为创新型细胞和基因疗法在中国落地做好准备（下）2019-06-26该框架的核心应该：●通过专业机构工作人员向临床研究发起者提供科学建议，支持临床研究计划的开展，以克服研究用药品特征描述和临床试验设计方面的难题，包括与患者群体较小相关的各项考虑。●按国际标准制定批准后风险管理规划的标准，从而能在很长一段时间内对接受治疗的患者进行安全性监控。●规定对监管人员进行持续培训，使其能从患者利益出发，对开发项目和注册文件做出最明智的决策。●允许在中国境内豁免产品的质量检测，因为在产品生产点已经过了严格的质量检测。欧洲药品管理局和日本的医药品和医疗机器综合机构豁免此类质量检测。●按国际标准对患者血细胞制备或运输过程中所使用的原材料制定指导原则。管理部门还可以考虑建立过渡性或加速程序，以便让尚未在中国注册的材料能够得以使用。●由国家药品监督管理局采用完整的正式上市许可流程(包括高品质控制措施)，对细胞和基因治疗产品进行分立注册，并考虑优先审查之外的加速注册路径。由于许多患者病情危重，因此中国管理部门也可以考虑采取过渡性措施，使患者尽快获得治疗药物，例如：对细胞和基因疗法给予临床试验豁免，或